新加坡男童患罕见疾病，11天筹240万新币，为了打一针天价基因药！

新加坡三个月大男童

被诊断患上一种罕见的肌肉萎缩症

若不接受治疗，很难活过两岁

需注射一针240万新币基因药物

父母亲上网筹集240万新元

11天内筹到医药费拯救儿子

这款药需要从外国进口

下单到收到药物

预计耗时大约两个星期

2019年5月，美国获批上市的诺华基因疗法药物Zolgensma (AVXS-101)，成为全球首个治疗SMA的基因疗法。

该药是利用病毒作为载体，通过输液的形式将正常SMN1基因传递到患者神经元细胞中，从而持续表达SMN蛋白来阻止疾病进程，有望长期改善患者生存质量。

一次性治疗费用达到210万美元，被称为史上最贵药。

肌萎缩性脊髓侧索硬化症不传染，初期症状包括肌肉无力或行动僵硬，可能伴随肌肉萎缩，多数从手臂或腿部无力开始，也可能伴有吞咽困难。确诊后的预期寿命约3－5年，但也有约20％病人可以存活超过5年，5％的病人存活超过20年（著名物理学家霍金就是5％的一员，他已经与该病斗争了40多年）。

这说明渐冻症并不意味着命不久矣，生命还是可以延续，霍金说：“生活是不公平的，不管你的境遇如何，你只能全力以赴。”

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资料参考 /联合早报，新明日报，8视界新闻网，网络等

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