轉甲狀腺素蛋白澱粉變性心肌病（Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy，簡稱ATTR-CM）是一種罕見且可能致命的疾病，由於基因突變或老化，導致異常變形的轉甲狀腺素蛋白在心臟、神經和其他器官中積聚。其症狀多不明顯，包括手腳麻木、乏力和頭暈，若未及時診斷和治療，最終可能導致心力衰竭。但這個疾病目前沒有根治方法。
新加坡有大約150名患者受此病困擾，其中一人是62歲的蔡亞海。他在2018年遭遇車禍後接受治療期間，發現心血管內有異常蛋白質沉積，最終被診斷患有轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性心肌病。儘管蔡亞海接受藥物治療，他的身體狀況逐漸惡化。久而久之，他的手腳開始僵硬、因為多次跌倒而入院。
基因編輯療法帶來突破性治療可能國大心臟中心正帶領進行一項國際性的臨床試驗，探索通過基因編輯療法（gene editing therapy）來治療轉甲狀腺素蛋白澱粉變性心肌病。
這項療法使用一次性靜脈注射的基因編輯藥物，通過改變患者的脫氧核糖核酸（DNA）來減少導致疾病的異常蛋白質生成。
在新加坡領導該研究的是來自國大心臟中心的心力衰竭及心肌病計劃臨床主任林偉勤助理教授。
在亞洲，首名參與該項試驗的病患已於2024年9月在國大心臟中心接受基因編輯藥物注射。此後，又有四名病患加入研究。
儘管研究預計尚需要兩到三年的時間才可以有明確的結果，但早期臨床數據已顯示，該療法可「快速、持續且穩定」地減少異常蛋白生成，且副作用極小。迄今為止，新加坡的試驗參與者未出現任何不良反應。
林偉勤助理教授說：「基因編輯療法在部分神經肌肉疾病、癌症和遺傳性血液疾病中已在部分國家獲得批准。如果此次試驗成功，將是首次在成人心臟病學領域使用基因編輯療法，為轉甲狀腺素蛋白澱粉變性心肌病病患帶來新希望。」
目前，國大心臟中心仍在招募符合以下條件的病患參與試驗：年齡介於18至90歲之間、確診患有轉甲狀腺素蛋白澱粉變性心肌病導致的心力衰竭、正在服用心衰藥物，且過去一年內曾出現心力衰竭症狀；女性參與者須為已絕育或無法懷孕者。