新加坡三個月大男童

被診斷患上一種罕見的肌肉萎縮症

若不接受治療，很難活過兩歲

需注射一針240萬新幣基因藥物

父母親上網籌集240萬新元

11天內籌到醫藥費拯救兒子

這款藥需要從外國進口

下單到收到藥物

預計耗時大約兩個星期

2019年5月，美國獲批上市的諾華基因療法藥物Zolgensma (AVXS-101)，成為全球首個治療SMA的基因療法。

該藥是利用病毒作為載體，通過輸液的形式將正常SMN1基因傳遞到患者神經元細胞中，從而持續表達SMN蛋白來阻止疾病進程，有望長期改善患者生存質量。

一次性治療費用達到210萬美元，被稱為史上最貴藥。

肌萎縮性脊髓側索硬化症不傳染，初期症狀包括肌肉無力或行動僵硬，可能伴隨肌肉萎縮，多數從手臂或腿部無力開始，也可能伴有吞咽困難。確診後的預期壽命約3－5年，但也有約20％病人可以存活超過5年，5％的病人存活超過20年（著名物理學家霍金就是5％的一員，他已經與該病鬥爭了40多年）。

這說明漸凍症並不意味著命不久矣，生命還是可以延續，霍金說：「生活是不公平的，不管你的境遇如何，你只能全力以赴。」

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資料參考 /聯合早報，新明日報，8視界新聞網，網絡等

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